在BIO首席执行官和投资者会议上,当听取小组成员讨论阿片类药物流行的现状时,我突然想到,这种叙述似乎有些耳熟。我觉得我以前写过这个故事。
和我有。大约10或12年前。只是那时,不是止痛药,而是抗生素。尽管需要新的抗菌素疗法来对抗日益严重的耐药性问题,但许多公司都回避抗生素药物的开发。部分原因是FDA对非自卑研究的监管格局发生了变化。例如,达尔万斯(dalbavancin, Allergan plc)最终以一项FDA点头2014年,在三封“可批准的”信件(完整回复信的前身)和多次所有权变更之后。
抗生素开发人员还必须应对仿制药的大量可用性,以及抗生素永远不会像肿瘤学等领域那样获得溢价定价的事实。
类似的情况也发生在止痛药领域。专家组成员、Egalet Corp.的总裁兼首席执行官罗伯特•雷德(Robert Radie)指出,这些产品的监管审批过程非常复杂,存在很大的不确定性,“当存在不确定性时,人们往往会远离它们。”
他补充说,止痛药物也构成了一个“高度一般化的市场”,这导致了付费者的抵制,即使是在处理新疗法时。
与抗菌领域一样,痛觉药物的开发在科学前沿受到阻碍,缺乏新的靶点。梨治疗公司(Pear Therapeutics)是一家数字治疗公司,提供面向患者的药物滥用治疗软件。该公司的创始人兼首席执行官科里·麦肯(Corey McCann)说:“我认为在这方面还有大量的基础研究需要做。”
由于缺乏新的目标,许多制药公司将主要精力放在重新配制现有药物或开发防止滥用的阿片类药物上。后者一直难以达到令监管机构满意的程度,而且难以达到证据报告草案《临床与经济评论研究所》去年发布的一份报告对所谓的“防虐配方”在实际预防虐待方面的有效性提出了质疑。
就像在抗微生物药物领域一样,一个解决方案将是设法鼓励对研发新方法的投资,在这种情况下,是非成瘾性的、非阿片类药物治疗疼痛,无论是为需要帮助的患者治疗术后疼痛,还是为治疗慢性疼痛。在抗生素领域,立即产生抗生素激励(GAIN)条款签署成为法律作为2012年《食品和药物管理局安全和创新法案》的一部分,该公司通过提供额外五年的专卖权等激励措施,帮助刺激了研发。本月早些时候,FDA指出在过去的5年里,它批准了147个合格的传染病产品命名,包括74个新药物命名,批准了12个具有这些资格的产品。
对非阿片类止痛药的“增益式”推动可能产生类似的势头。
在寻找激励抗生素开发的方法方面,美国并不是唯一的国家。一个报告欧盟最近发布的Drive-AB,即推动对抗生素研发的再投资并倡导对其负责任的使用,建议为成功将新产品推向市场的公司提供10亿美元的市场准入奖励。
然而,投入更多资金并不能解决止痛药研发中的所有问题。与抗生素不同的一个领域是临床开发的失败率,这在很大程度上是由于测量疼痛的难度和普遍的安慰剂反应。生物技术创新组织的一份报告指出,止痛药物的临床成功率只有2%,而在其他疾病领域的成功率约为10%。
不过,抗生素和阿片类止痛药之间还有一个共同点:两者都有被过度使用的倾向。就前者而言,它导致了令人不安的抗微生物药物耐药性上升;后者导致了目前的阿片类药物泛滥疾病预防控制中心据报道,美国每天有115人死于阿片类药物过量。
虽然一些生物制药公司正在研发帮助患者戒除阿片类药物成瘾的药物和设备,美国和欧洲政府也将阿片类药物危机列为其首要任务之一,但这些努力只会遏制阿片类药物成瘾的浪潮。针对开处方者和非专利药制造商,提倡负责任的使用,只能到此为止。解决阿片类药物成瘾问题唯一可靠的方法是将阿片类药物从医疗系统中完全消除,很多人认为这一目标最多是长期的。
“我们的目标是找到一种非阿片类止痛药,”Cantor Fitzgerald的分析师布兰登·福克斯(Brandon Folkes)说。“阿片类药物将在很长一段时间内用于治疗疼痛,直到我们实现这一目标。”